2021年11月，国家药监局药审中心发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》，旨在实现以患者需求为核心，以临床价值为导向的药物研发目标。通过结合患者经验，确定在哪些关键领域纳入患者的观点可以提高药物研发的质量和效率，更好地为药物开发和监管决策提供信息。

在指导原则中，以患者需求为导向，主要是以下几个方面:

1)加强机制研究，优化药物设计；

2)提高精准化治疗，积极探索不同形式的联合用药方案；

3)关注治疗需求的动态变化，不断发掘肿瘤患者为满足的临床需求；

4)不断改善药物安全性，提高和改善安全性的管理、检测、预防等措施；

5)改善治疗体验和便利性，改良给药途径。

另外，体现患者需求的临床试验设计分为探索阶段、关键研究阶段。在早期临床试验设计和关键临床试验设计中，CDE鼓励利用模型引导药物研发等科学工具，鼓励采用高效的临床试验设计，预设研发决策阈值何必要的期中分析，以减少受试者的无效暴露，保障受试者权益，同时提高研发效率；此外，还应关注人群的代表性，关注特殊人群用药开发，以期最大限度地满足临床实践中不同类型人群的安全用药需求。